Fimea on julkaissut arviointiraportin etranakogeenidetsaparvoveekki geeniterapian vaikutuksista hemofilia B:n hoidossa

Fimea on julkaissut arvioinnin etranakogeenidetsaparvoveekki geeniterapian (AMT-061) hoidollisista ja taloudellisista vaikutuksista B-hemofilian hoidossa. Kyseinen lääke sai myyntiluvan Euroopassa helmikuussa 2023 kauppanimellä Hemgenix®.

Kliininen vaikuttavuus

Tutkimusnäyttö AMT-061:n vaikutuksista arvioinnin kohteena olevassa käyttöaiheessa perustuu pääosin yhteen faasin III avoimeen yksihaaraiseen monikeskustutkimukseen (HOPE-B). Tutkimuksessa AMT-061 geeniterapia hoitoa sai 54 potilasta. Lisäksi näyttöä on saatu edeltäneestä faasin IIb avoimesta yksihaaraisesta monikeskustutkimuksesta (CT-AMT-061-01) johon osallistui kolme potilasta.

Tutkimusten tulosten mukaan verenvuotojen vuosittainen määrä laski merkittävästi AMT-061-hoidon avulla suhteessa määriin ennen hoitoa. AMT-061-hoito myös tuotti kohonneet FIX-aktiivisuustasot ja suurin osa potilaista pystyi luopumaan säännöllisestä FIX-korvaushoidosta kokonaan. Vain kaksi tutkimukseen osallistunutta potilasta tarvitsi säännöllistä FIX-korvaushoitoa 24 kuukauden seurannan aikana. Huolimatta kliinisillä lopputulosmittareilla havaituista parannuksista, ei potilaiden kokemassa elämänlaadussa havaittu parannusta tai muutokset jäivät minimaalisiksi. Tuloksia on tällä hetkellä saatavilla 2,5–3 vuoden päähän hoidosta.

AMT-061-hoito oli tutkimusten mukaan suhteellisen hyvin siedetty ja havaitut haittavaikutukset olivat pääosin lieviä. Merkittävimmäksi havaituksi riskiksi tunnistettiin AMT-061-hoidon jälkeiset poikkeamat maksakoearvoissa, jotka saattavat edellyttää kortikosteroidihoitoa. Pidemmän ajan haittavaikutuksista ei hoidon osalta ole vielä tietoa.

Alaryhmäanalyysien perusteella ei näytä olevan mahdollista sanoa, että jokin tietty potilasryhmä hyötyisi AMT-061-hoidosta enemmän tai vähemmän kuin joku toinen.

Suoran vertailun puuttuessa myyntiluvan haltija arvioi AMT-061-hoidon ja FIX-korvaushoidon tuloksia epäsuoran vertailun avulla. Vertailu tehtiin laajasti käytössä olevaan eftrenonakogi alfa (Alprolix®) ‑hoitoon. Tämän vertailun perusteella verenvuotojen vuosittainen määrä laski merkittävästi AMT-061-hoidon avulla myös suhteessa eftrenonakogi alfaan.

Kustannusvaikuttavuus ja budjettivaikutus

Myyntiluvan haltijan toimittaman kustannusvaikuttavuusanalyysin perusteella AMT-061-hoito oli dominoiva inkrementaalisen kustannusvaikuttavuussuhteen eftrenonakogi alfa -hoitoon verrattuna. Tulokseen liittyy kuitenkin huomattavaa epävarmuutta erityisesti hoidon keston osalta. Lisäksi mallinnuksesta on poistettu AMT-061-hoidon osalta ne potilaat, jotka eivät saavuttaneet odotettua hoitovastetta. Kustannusvaikuttavuustulos perustuu oleellisesti FIX-korvaushoidon kuluissa saavutettaviin säästöihin ja on olennaista, kuinka paljon ja kuinka pitkältä ajalta säästöjä oletetaan saavutettavan.

AMT-061-hoidon suorat kustannukset (2,8 miljoonaa euroa) ovat yli kymmenkertaiset FIX-korvaushoidon vuotuisiin potilaskustannuksiin (noin 216 000 euroa/potilas/vuosi) ja ne aiheutuvat välittömästi hoidon alussa kertaluonteisen investoinnin muodossa, kun taas säännöllisen FIX-korvaushoidossa kustannukset kertyvät ajan kuluessa.

Vuonna 2022 Kela-korvausta sai 39 yli 18-vuotiasta B-hemofilian hoitoon tarkoitetun FIX-korvausvalmisteen käytöstä ja kyseisen hoidon kustannukset olivat yhteensä reilut 3,4 miljoonaa euroa.

Kommentointi

Arviointiraporttia voi kommentoida 19.9.2023 saakka. Kommentit tulee toimittaa saavutettavassa muodossa (Laki digitaalisten palvelujen tarjoamisesta (306/2019)) Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista Fimean verkkosivuilla.

Lue lisää

Fimea kehittää, arvioi ja informoi 8/2023: Etranakogeenidetsaparvoveekki (AMT-061) B-hemofilian hoidossa (www.julkari.fi)