Kehittyneiden terapioiden lääkevalmisteet

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävillä lääkkeillä (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) tarkoitetaan geeni- ja soluterapiassa käytettäviä valmisteita sekä kudosmuokkaustuotteita. ATMP-lääkkeiden osana voi olla myös lääkinnällinen laite (esim. rakennekomponentit, matriisit), jolloin niitä pidetään yhdistelmävalmisteina.

Kehittyneissä terapioissa käytettävien lääkevalmisteiden asetus (1394/2007/EY) tuli voimaan EU:ssa vuonna 2009 ja sen myötä keskitetty myyntilupamenettely tuli pakolliseksi kyseisten valmisteiden kohdalla. ATMP-asetuksen myötä kehittyneiden terapioiden lääkevalmisteiden määritelmiä arvioitiin uudelleen ja direktiivi 2001/83/EY uudistettiin kyseisten valmisteiden teknisten vaatimusten osalta (direktiivin 2009/120/EY toimeenpano).

Euroopan lääkeviraston kehittyneiden terapioiden komitea (CAT) vastaa pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkevalmisteiden myyntilupahakemusten arvioinnista yhdessä ihmislääkevalmistekomitean (CHMP) kanssa.  Myyntilupahakemusten arvioinnin lisäksi CAT- komitea antaa mm. suosituksia ATMP-valmisteiden luokittelusta ja arvioi ATMP-valmisteiden sertifiointihakemusten laatua. Yhteenvedot kaikista CAT-komitean luokitussuosituksista ovat luettavissa verkossa (englanniksi). Luokittelu- ja sertifiointiohjeet ovat luettavissa CAT- komitean verkkosivuilla samoin kuin CAT-komitean kuukausittaiset työjärjestykset ja pöytäkirjat (englanniksi).

ATMP-asetus (1394/2007/EY) ei koske sellaisia pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkevalmisteita, jotka on valmistettu kansallisella valmistusluvalla (niin kutsuttu kansallinen ATMP-valmistuslupa). Tällöin valmistusta sääntelee Suomen lääkelain 15 c §, ja siihen vaaditaan Fimean lupa (5/2014 Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden (ATMP) valmistaminen yksittäisen potilaan hoitoon). Lue lisää: ATMP-valvonta