ATMP-valvonta

ATMP-valmistuksen valvonta Suomessa

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävillä lääkkeillä (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) tarkoitetaan geeni- ja soluterapiassa käytettäviä valmisteita sekä kudosmuokkaustuotteita.

Fimea valvoo ATMP-lääkkeiden valmistusta. ATMP-lääkkeitä voidaan valmistaa teollisesti tai kliinisiin tutkimuksiin. Tällöin noudatetaan normaaleja lääkelain mukaisia lääkevalmistuksen lupa- ja tarkastuskäytäntöjä. Silloin kun ATMP-lääke sisältää GM-organismeja, valmistusta valvotaan myös geenitekniikkalain mukaisesti: Geenitekniikka.

Kansallinen ATMP-valmistuslupa

ATMP-lääkkeille voidaan hakea Fimealta kansallista valmistuslupaa silloin, kun

• lääke valmistetaan muuten kuin rutiininomaisesti ja
• lääke valmistetaan erityisten laatuvaatimusten mukaisesti ja
• lääke käytetään sairaalassa lääkärin määräyksestä ja lääkärin ammatillisen vastuun alaisuudessa yksittäisen potilaan yksilölliseen hoitoon

Kansallisella valmistusluvalla tuotettuja ATMP-valmisteita voidaan käyttää vain siinä jäsenvaltiossa, jossa ne on valmistettu. Kansallisen valmistusluvan edellytykset on kuvattu Fimean määräyksessä 5/2014 ja hakemukseen tarvittavat tiedot on koottu Fimean hakemuslomakepohjaan (doc).

Kansallisella valmistusluvalla tuotettuja ATMP-lääkkeiden käytöstä tulee vuosittain tehdä Fimealle turvallisuuskatsaus seuraavan vuoden maaliskuun loppuun mennessä. Lääkkeiden käyttöön liittyvät vakavat haittavaikutukset pitää ilmoittaa viipymättä Fimeaan sähköistä haittavaikutusilmoitusta käyttäen. Lisäksi lääkkeen valmistukseen ja käyttöön liittyvät vakavat vaaratilanteet tulee ilmoittaa Fimeaan.

OOS (out of spesification) -tapaukset ATMP valmisteille

Kaupallisten valmisteiden OOS-tapaukset käsitellään poikkeuslupahakemus menettelyn kautta: Poikkeusluvat.

Kliinisten tutkimusvalmisteiden OOS-tapauksista tulee ilmoittaa Fimeaan. OOS-ilmoitus tehdään direktiivin mukaisessa tutkimuksessa (tutkimuksella EudraCT-numero) sähköpostitse osoitteeseen [email protected] ja EU asetuksen mukaisessa tutkimuksessa (tutkimuksella EU CT -numero) CTIS-portaalissa odottamattomana tapahtumana (Unexpected Event, Quick Guide on the main rules and procedures of the Clinical Trials Regulation (EU) No 536/2014 (CTR) for sponsors (pdf, englanniksi)).

Kliinisissä lääketutkimuksissa tapahtuneet ATMP-lääkkeiden odottamattomat vakavat haittavaikutukset ilmoitetaan Euroopan lääkeviraston EudraVigilance-järjestelmän kautta, niitä koskevan ohjeistuksen mukaan.