Fimea on julkaissut arviointiraportin lekanemabin vaikutuksista Alzheimerin taudista johtuvan lievän kognitiivisen heikentymisen tai lievän dementian hoidossa

Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea on julkaissut HTA-arvioinnin lekanemabin (kauppanimi Leqembi) hoidollisista ja taloudellisista vaikutuksista Alzheimerin taudista johtuvan lievän kognitiivisen heikentymisen ja lievän dementian hoidossa. Hoito on tarkoitettu aikuispotilaille, joilla on vahvistettu amyloidipatologia ja jotka ovat apolipoproteiini E:n ε4-alleelin (ApoE ε4) suhteen joko ei-kantajia tai heterotsygootteja. Lekanemabi sai myyntiluvan tähän käyttöaiheeseen Euroopassa huhtikuussa 2025.

Keskeinen tutkimusnäyttö

Tutkimusnäyttö lekanemabin tehosta ja turvallisuudesta arvioinnin kohteena olevassa käyttöaiheessa perustuu pääosin faasin III satunnaistettuun monikeskustutkimukseen (CLARITY AD). Tutkimuksen 18 kuukauden lumekontrolloidussa core-osiossa indikaation mukaisista potilaista (n = 1 521) satunnaistettiin saamaan joko arvioitavaa hoitoa (n = 757) tai lumetta (n = 764). Core-osiota seuranneessa pitkäaikaisessa avoimessa OLE-osiossa kaikki potilaat siirtyivät saamaan lekanemabi-hoitoa.

Vaikka tutkimuksen core-osion tulosten perusteella lekanemabi-hoito hidasti tilastollisesti merkitsevästi kognitiivisten ja toiminnallisten kykyjen heikkenemistä verrattuna lumeeseen, havaitun vaikutuksen suuruuden kliininen merkittävyys on epävarmaa ja jää osin merkitsevyyden rajalle tai sen alle. Tutkimuksen päälopputulosmuuttujana oli CDR-summapisteiden (CDR-SB) muutos 18 kuukaudessa ja siinä CDR-SB-pisteiden muutos 18 kuukaudessa oli lekanemabi-ryhmässä 1,15 pistettä ja lumeryhmässä 1,73 pistettä. Lekanemabi-ryhmän ja lumeryhmän ero oli siten –0,58 pistettä, mikä vastaa noin 34 %:n hidastumaa taudin kliinisessä etenemisessä. 

Lekanemabi-hoitoon liittyvistä haittatapahtumista amyloidiin liittyviä kuvantamismuutoksia eli ARIA:ita (amyloid-related imaging abnormalities) esiintyi lekanemabi-ryhmässä lumeryhmää useammin. ARIA-tapahtumien kehittymistä lekanemabi-hoidon aikana ei voi estää ja siten niiden hallinta perustuu potilaiden tarkkaan seulontaan, MRI-seurantaan ja hoidon tauottamiseen tarvittaessa.   

Kustannusvaikuttavuus ja kustannukset

Myyntiluvan haltijan toimittaman kustannusvaikuttavuusmallin perusanalyysissä verrattiin lekanemabia nykyhoitokäytäntöön. Lekanemabi-hoidon inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) nykyhoitokäytäntöön verrattuna oli myyntiluvan haltijan arvion mukaan noin 74 300 €/QALY. Fimean arviointiryhmän mukaan myyntiluvan haltijan kustannusvaikuttavuusmallin keskeisimmät epävarmuuden lähteet liittyivät lekanemabi-hoidon tehoon liittyviin arvioihin, potilaiden terveyteen liittyviin utiliteettiarvoihin, ikään ja kokonaiselossaoloaikaan, sekä lekanemabi-hoidon tehon säilymiseen hoidon lopetuksen jälkeen. Fimean perusanalyysissä näitä tekijöitä muutettiin mahdollisuuksien mukaan, jolloin lekanemabi-hoidon ICER oli 129 800 €/QALY nykyhoitokäytäntöön verrattuna.

Lekanemabi-hoidon potilasmääriin ja budjettivaikutukseen liittyy erittäin merkittävää epävarmuutta. Uusia lekanemabi-hoidolle soveltuvia potilaita voitaisiin myyntiluvan haltijan mukaan tunnistaa vuosittain 350 ja Fimean vastaava arvio on lähes nelinkertainen (1 368 potilasta). Fimean budjettivaikutusarviossa kustannukset olisivat viidentenä vuonna käyttöönotosta noin 101,9 miljoonaa euroa. 

Kommentointi

Arviointiraporttia voi kommentoida 3.3.2026 saakka. Kommentit tulee toimittaa saavutettavassa muodossa (Laki digitaalisten palvelujen tarjoamisesta (306/2019)) Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista.

Lue lisää

Fimea kehittää, arvioi ja informoi 1/2026: Lekanemabi Alzheimerin taudista johtuvan lievän kognitiivisen heikentymisen tai lievän dementian hoidossa (www.julkari.fi)