Fimea on julkaissut arviointiraportin natriumtiosulfaatin vaikutuksista sisplatiinipohjaisen solunsalpaajahoidon aiheuttaman kuulonaleneman ehkäisyssä

Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea on julkaissut HTA-arvioinnin natriumtiosulfaattivalmisteen (kauppanimeltään Pedmarqsi) hoidollisista ja taloudellisista vaikutuksista sisplatiinipohjaisen solunsalpaajahoidon aiheuttaman kuulonaleneman ehkäisyssä. Hoito on tarkoitettu potilaille, joiden ikä on yhden kuukauden ja 18 vuoden välillä ja joilla on sisplatiinilla hoidettavia paikallisia metastasoitumattomia kiinteitä tuumoreita. Natriumtiosulfaattivalmiste sai myyntiluvan tähän käyttöaiheeseen Euroopassa toukokuussa 2023.

Keskeinen tutkimusnäyttö

Tutkimusnäyttö natriumtiosulfaattivalmisteen tehosta ja turvallisuudesta arvioinnin kohteena olevassa käyttöaiheessa perustuu kahteen faasin III tutkimukseen, SIOPEL 6 ja ACCL0431. Näissä tutkimuksissa sisplatiinihoitoon yhdistettyä natriumtiosulfaattia verrattiin kontrolliryhmään, jossa ei ollut aktiivista hoitoa kuulonaleneman ehkäisyksi sisplatiinihoidon yhteydessä.

Tutkimusten ensisijainen lopputulosmuuttuja oli kuulonaleneman ilmaantuvuus sisplatiinihoidon yhteydessä. SIOPEL 6 -tutkimuksessa kuulonalenemaa havaittiin 33 %:lla natriumtiosulfaattiryhmässä ja 63 %:lla vertailuryhmässä ja ACCL0431-tutkimuksessa 29 %:lla natriumtiosulfaattiryhmässä ja 56 %:lla vertailuryhmässä.

Natriumtiosulfaattia on käytetty jo aiemmin muissa indikaatioissa ja sen aiheuttamista haittavaikutuksista on sen vuoksi paljon tietoa. Suurimmalta osin haitat kohdistuvat ruoansulatuskanavaan sekä elektrolyyttitasapainoon, mikä vaatii seurantaa. Keskeiset turvallisuushuomiot liittyvät infuusioiden tarkkoihin aikarajoihin, joiden noudattamatta jättäminen voi vaikuttaa sekä syöpähoidon tehoon että kuulonalenemalta suojaamiseen.

Kustannusvaikuttavuus ja kustannukset

Myyntiluvan haltijan toimittamassa kustannusvaikuttavuusmallinnuksessa natriumtiosulfaattia verrattiin tilanteeseen, jossa sitä ei käytettäisi. Mallinnuksen mukaan hoito ei tuottaisi lisäelinvuosia vaan terveyshyöty perustuisi yksinomaan noin puoleentoista laatupainotettuun lisäelinvuoteen.

Fimean arviointiryhmä tuotti myyntiluvan haltijan mallin pohjalta oman perusanalyysinsä, jonka mukaan natriumtiosulfaatin käytöstä aiheutuvat lisäkustannukset olisivat hieman myyntiluvan haltijan mallintamia korkeammat, noin 113 000 euroa. Fimean perusanalyysi ei muuttanut myyntiluvan haltijan mallintamia terveyshyötyjä ja inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) olisi noin 73 000 euroa laatupainotettua lisäelinvuotta kohden.

Natriumtiosulfaatin potilaskohtaiset kustannukset voivat vaihdella merkittävästi potilaan ominaispiirteiden ja syövän hoito-ohjelman mukaan. Fimean arvion perusteella potilaskohtaiset lääke- ja annostelukustannukset olisivat noin 59 000–216 000 euroa potilasta kohden julkisella tukkuhinnalla laskettuna. Natriumtiosulfaattia voisi saada arviolta 20 potilasta vuodessa, ja budjettivaikutus tälle potilasjoukolle olisi noin 1,2–4,3 miljoonaa euroa vuodessa.

Kommentointi

Arviointiraporttia voi kommentoida 30.12.2025 saakka. Kommentit tulee toimittaa saavutettavassa muodossa (Laki digitaalisten palvelujen tarjoamisesta (306/2019), finlex.fi) Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista.

Lue lisää

Fimea kehittää, arvioi ja informoi 8/2025: Natriumtiosulfaatti sisplatiinipohjaisen solunsalpaajahoidon aiheuttaman kuulonaleneman ehkäisyssä (www.julkari.fi)