Fimea har publicerat en utvärderingsrapport om effekterna av natriumtiosulfat i förebyggandet av hörselnedsättning orsakad av cisplatinkemoterapi

Säkerhets- och utvecklingscentret för läkemedelsområdet Fimea har publicerat en HTA-utvärdering av de terapeutiska och ekonomiska effekterna av natriumtiosulfatpreparat (handelsnamnet Pedmarqsi) i förebyggandet av hörselnedsättning orsakad av cisplatinkemoterapi. Behandlingen är avsedd för patienter i åldern 1 månad till 18 år med lokaliserade, icke-metastatiska, solida tumörer som behandlas med cisplatin. Natriumtiosulfat-preparatet fick försäljningstillstånd i Europa för indikationen i fråga i april 2023.

Centrala forskningsbevis

Forskningsbevisen för effekten och säkerheten av natriumtiosulfatpreparatet i den indikation som är föremål för utvärdering grundar sig på två fas III-studier, SIOPEL 6 och ACCL0431. I dessa undersökningar jämfördes natriumtiosulfat som kombinerats med cisplatinbehandling med en kontrollgrupp där det inte fanns någon aktiv behandling för att förebygga hörselnedsättning i samband med cisplatinbehandling.

Det primära utfallsmåttet av undersökningarna var förekomsten av hörselnedsättning i samband med cisplatinbehandling. I SIOPEL 6-studien observerades hörselnedsättning hos 33 % i natriumtiosulfatgruppen och hos 63 % i kontrollgruppen samt i ACCL0431-studien hos 29 % i natriumtiosulfatgruppen och hos 56 % i kontrollgruppen.

Natriumtiosulfat har redan tidigare använts i andra indikationer och därför finns det mycket information om vilka biverkningar det orsakar. Största delen av biverkningarna gäller matspjälkningskanalen och elektrolytbalansen, vilken kräver uppföljning. De viktigaste säkerhetsaspekterna rör de noggranna tidsgränserna för infusionerna, eftersom bristande efterlevnad kan påverka både effekten av cancervården och skyddet mot hörselnedsättning.

Kostnadseffektivitet och kostnader

I kostnadseffektivitetsmodelleringen som innehavaren av försäljningstillståndet lämnade in jämfördes natriumtiosulfat med en situation där natriumtiosulfat inte skulle användas. Enligt modelleringen skulle behandlingen inte ge fler levnadsår, utan hälsovinsten skulle enbart grunda sig på cirka ett och ett halvt kvalitetsjusterat extra levnadsår. Fimeas utvärderingsgrupp producerade en egen grundanalys baserad på försäljningstillståndsinnehavarens modell, enligt vilken merkostnaderna för natriumtiosulfat endast skulle vara något högre än i försäljningstillståndsinnehavarens modell, cirka 113 000 euro. Fimeas grundanalys förändrade inte de hälsovinster som innehavaren av försäljningstillståndet modellerat, och den inkrementella kostnadseffektivitetskvoten (ICER) skulle vara cirka 73 000 euro per kvalitetsjusterat extra levnadsår.

Kostnaderna för natriumtiosulfat per patient kan variera betydligt beroende på patientens särdrag och cancerbehandlingsprogram. Enligt Fimeas uppskattning skulle de patientspecifika läkemedels- och doseringskostnaderna vara cirka 59 000–216 000 euro per patient beräknat enligt det offentliga partipriset. Det uppskattas årligen finnas 20 patienter som är lämpliga för behandling med natriumtiosulfat och budgeteffekten för denna patientgrupp skulle vara cirka 1,2–4,3 miljoner euro per år.

Kommentarer

Kommentarer om utvärderingsrapporten kan lämnas fram till 30.12.2025. Kommentarerna ska skickas i tillgängligt format (Lag om tillhandahållande av digitala tjänster (306/2019), finlex.fi) till Fimeas registratorskontor, adress [email protected]. Kommentarerna är offentliga och kan publiceras.

Läs mer

Fimea utvecklar, utvärderar och informerar 8/2025: Natriumtiosulfat vid förebyggande av hörselnedsättning orsakad av cisplatinkemoterapi (på finska, www.julkari.fi)