Fimea on julkaissut arviointiraportin Luxturnasta (voretigeenineparvoveekki) molempien alleelien RPE65-mutaatioista johtuvan verkkokalvorappeuman hoidossa

Fimea on julkaissut arvioinnin Luxturnan eli voretigeenineparvoveekin hoidollisista ja taloudellisista vaikutuksista molempien alleelien RPE65-mutaatioista johtuvan verkkokalvorappeuman hoidossa potilailla, joilla sairaus on johtanut näön heikentymiseen ja joilla on riittävästi elinkykyisiä verkkokalvosoluja. Perinnöllinen verkkokalvorappeuma käsittää laajan kirjon sairauksia, joille yhteistä ovat etenevät, näkövammaisuuteen johtavat muutokset verkkokalvon solujen toiminnassa. Luxturna on geeniterapeuttinen valmiste, joka on saanut myyntiluvan Euroopassa vuonna 2018.

Kliininen vaikuttavuus ja turvallisuus

Näyttö Luxturnan tehosta ja turvallisuudesta perustuu pääosin faasin III satunnaistettuun, avoimeen kontrolloituun tutkimukseen (301/302-tutkimus). Tutkimuksessa oli 20 potilaan kattava interventiohaara, jonka potilaat saivat Luxturna-hoitoa molempiin silmiinsä ja yhdeksän potilaan kattava vertailuhaara. Vertailuhaaran potilaat saivat Luxturna-hoidon yhden vuoden jälkeen molempiin silmiinsä, jolloin vertailuhaarasta tuli viivästetty interventio -haara. 

301/302-tutkimuksen tulosten perusteella potilaiden funktionaalisessa näössä tapahtui parannus pian Luxturnan annostelun jälkeen ja hoidon vaikutus säilyi vähintään neljän seurantavuoden ajan. Ensisijainen lopputulosmuuttuja 301/302-tutkimuksessa oli muutos moniluminanssiliikkumiskokeen (MLMT) pistemäärässä yhden vuoden jälkeen molemmilla silmillä mitattuna verrattuna lähtötilanteeseen. Ensimmäisen vuoden jälkeen interventio- ja vertailuhaaran ero MLMT-tuloksissa oli 1,6 pistettä. Toissijaisena lopputulosmuuttujana oli koko näkökentän valoherkkyyskynnyksen (FST) testi. Interventio- ja vertailuhaaran ero FST-pisteissä yhden vuoden jälkeen oli ensimmäiseksi määrätyllä silmällä –2,33 ja toiseksi määrätyllä silmällä –1,89. Molemmilla silmillä mitattuna keskimääräinen ero oli –2,11. 

Turvallisuuteen liittyviä tietoja saatiin 301/302-tutkimuksen lisäksi faasin I annosmääritystutkimuksesta (101/102-tutkimus), jolloin turvallisuustietoa kliinisistä tutkimuksista oli saatavilla yhteensä 41 potilaan 81 hoidetusta silmästä. Kaikilla potilailla havaittiin vähintään yksi haittatapahtuma ja yleisimmät haittatapahtumat olivat silmiin liittyviä. Suurin osa haittatapahtumista oli lieviä tai kohtalaisia ja ne ratkesivat ilman pysyviä haittoja. 

Kustannukset ja potilasmäärä

Fimean arviointiryhmä on tuottanut raporttiin arvionsa Luxturnan potilaiskohtaisista kustannuksista. Kun otetaan huomioon Luxturnaan liittyvä immunosuppressanttihoito sekä Luxturnan lääke- ja annostelukustannukset, potilaskohtaiset kustannukset yhdelle potilaalle, jolle annetaan Luxturnaa molempiin silmiin, ovat yhteensä 652 000 euroa. Luxturna-hoito voidaan antaa potilaalle kumpaankin silmään vain kerran. Fimean kliinisen asiantuntijan mukaan Suomessa on hoitoon soveltuvia potilaita muutamia. Soveltuvien potilaiden määrän ei odoteta nousevan nykyisestä, sillä kyseessä on harvinainen sairaus.

Kommentointi

Arviointiraporttia voi kommentoida 19.6.2024 saakka. Kommentit tulee toimittaa saavutettavassa muodossa (Laki digitaalisten palvelujen tarjoamisesta (306/2019)) Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista.

Lue lisää

Fimea kehittää, arvioi ja informoi 10/2024: Voretigeenineparvoveekki molempien alleelien RPE65-mutaatioista johtuvan perinnöllisen verkkokalvorappeuman hoidossa (www.julkari.fi)