Fimea har publicerat en utvärderingsrapport om Luxturna (voretigen neparvovek) för behandling av näthinnedegeneration orsakad av bialleliska RPE65-mutationer

Fimea har publicerat en utvärdering av de medicinska och ekonomiska effekterna av Luxturna, det vill säga voretigen neparvovek, vid behandling av näthinnedegeneration orsakad av bialleliska RPE65-mutationer hos patienter där sjukdomen har lett till nedsatt syn och som har tillräckligt många viabla näthinneceller. Ärftlig näthinnedegeneration omfattar ett brett spektrum av sjukdomar som alla orsakar progressiva förändringar i näthinnecellernas funktion, vilka leder till synskada. Luxturna är ett genterapeutiskt läkemedel som fick försäljningstillstånd i Europa 2018.

Klinisk effekt och säkerhet

Bevisen på Luxturnas effekt och säkerhet grundar sig huvudsakligen på en randomiserad öppen och kontrollerad studie i fas III (301/302-studien). I undersökningen ingick en interventionsgren som omfattade 20 patienter och där patienterna fick Luxturna-behandling i båda ögonen samt en jämförelsegren som omfattade nio patienter. Patienterna i jämförelsegrenen fick Luxturna-behandling i båda ögonen efter ett år, varvid jämförelsegrenen blev en fördröjd interventionsgren. 

Enligt resultaten från 301/302-studien skedde det en förbättring i patienternas funktionella syn strax efter doseringen av Luxturna och effekten av behandlingen bevarades under minst fyra uppföljningsår. Den primära resultatvariabeln i 301/302-studien var en förändring i poängantalet i multiluminansmobilitetstestet (MLMT) efter ett år mätt med båda ögonen jämfört med utgångsläget. Efter det första året var skillnaden mellan interventions- och jämförelsegrenen i MLMT-resultaten 1,6 poäng. Den sekundära resultatvariabeln var ett test av hela synfältets ljuskänslighetströskel (FST). Skillnaden i FST-poäng mellan interventions- och jämförelsegrenen ett år senare var –2,33 för det första behandlade ögat och –1,89 för det andra behandlade ögat. Med båda ögonen mätt var den genomsnittliga skillnaden –2,11. 

Utöver 301/302-studien erhölls säkerhetsrelaterade uppgifter från dosbestämningsstudien i fas I (101/102-studien), då det fanns säkerhetsinformation om de kliniska studierna från sammanlagt 81 behandlade ögon hos 41 patienter. Hos alla patienter observerades minst en biverkning och de vanligaste biverkningarna var ögonrelaterade. Största delen av biverkningarna var lindriga eller måttliga och de gick om utan bestående olägenheter. 

Kostnader och antal patienter

Fimeas utvärderingsgrupp har i rapporten tagit fram en uppskattning av Luxturnas kostnader per patient. Med tanke på den immunsuppressiva behandlingen i anslutning till Luxturna samt Luxturnas läkemedels- och administrationskostnader är kostnaderna per patient, då Luxturna ges i båda ögonen, sammanlagt 652 000 euro. Luxturna-behandlingen kan endast ges en gång i vartdera ögat. Enligt Fimeas kliniska expert finns det några patienter, för vilka behandlingen är lämplig i Finland. Antalet patienter för vilka behandlingen lämpar sig förväntas inte öka jämfört med nuläget, eftersom det är fråga om en sällsynt sjukdom.

Kommentarer

Kommentarer om utvärderingsrapporten kan lämnas fram till den 19.6.2024. Kommentarer ska skickas i tillgängligt format (lagen om tillhandahållande av digitala tjänster (306/2019)) till Fimeas registratorskontor på adressen [email protected]. Kommentarerna är offentliga och kan publiceras.

Läs mer

Fimea utvecklar, utvärderar och informerar 10/2024: Voretigen neparvovek vid behandling av ärftlig näthinnedegeneration orsakad av biallelisk RPE65-mutation (www.julkari.fi, på finska)