Fimea on julkaissut arviointiraportin donanemabin vaikutuksista Alzheimerin taudista johtuvan lievän kognitiivisen heikentymisen tai lievän dementian hoidossa

Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea on julkaissut HTA-arvioinnin donanemabin (kauppanimi Kisunla) hoidollisista ja taloudellisista vaikutuksista Alzheimerin taudista johtuvan lievän kognitiivisen heikentymisen ja lievän dementian hoidossa. Hoito on tarkoitettu aikuispotilaille, joilla on vahvistettu amyloidipatologia ja jotka ovat apolipoproteiini E ε4 (ApoE ε4) -ei-kantajia tai -heterotsygootteja. Lisäksi heidän tulee täyttää useita muita kriteerejä ARIA-tapahtumien riskin pienentämiseksi. Donanemabi sai myyntiluvan kuvattuun käyttöaiheeseen Euroopassa syyskuussa 2025.

Keskeinen tutkimusnäyttö

Tutkimusnäyttö donanemabin tehosta ja turvallisuudesta arvioinnin kohteena olevassa käyttöaiheessa perustuu pääosin faasin III monikeskustutkimukseen (TRAILBLAZER-ALZ2). Tutkimuksen 18 kuukautta kestäneessä lumekontrolloidussa osiossa potilaat satunnaistettiin saamaan joko donanemabia tai lumetta. Lumekontrolloitua osiota seuranneessa pitkäaikaisessa jatkotutkimuksessa (LTE) kaikki potilaat siirtyivät saamaan donanemabi-hoitoa, mikäli heidän amyloiditasonsa eivät olleet saavuttaneet lopetuskriteereitä.

Vaikka tutkimuksen lumekontrolloidun osion tulosten perusteella donanemabi hidasti tilastollisesti merkitsevästi kognitiivisten ja toiminnallisten kykyjen heikkenemistä verrattuna lumeeseen, havaitun vaikutuksen suuruuden kliininen merkittävyys jää epävarmaksi ja raja-arvojen alle. Ensisijaisessa lopputulosmuuttujassa (iADRS-pisteiden muutos 18 kuukaudessa) ApoE ε4 ei‑kantajien ja -heterotsygoottien potilaspopulaatiossa donanemabi-haaran ja lumehaaran välinen ero oli 2,7 pistettä, mikä vastaa noin 20 %:n suhteellista hidastumaa taudin kliinisessä etenemisessä.

Turvallisuuden osalta merkittävimmät donanemabi-hoitoon liittyvät haittatapahtumat olivat amyloidiin liittyvät kuvantamismuutokset eli ARIA:t. TRAILBLAZER-ALZ2-tutkimuksessa aivojen turvotusta (ARIA-E) ilmeni 20,6 %:lla donanemabi- ja 1,8 %:lla lumehaaran ApoE ε4 -ei-kantajista ja -heterotsygooteista koostuvassa populaatiossa. Aivojen mikroverenvuotoja (ARIA-H) ilmeni vastaavasti 27,6 %:lla donanemabi-hoitoa ja 12,2 %:lla lumetta saaneista.    

Kustannusvaikuttavuus ja budjettivaikutukset

Myyntiluvan haltijan toimittaman kustannusvaikuttavuusmallin perusanalyysissä verrattiin donanemabia nykyhoitoon. Donanemabi-hoidon inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) nykyhoitoon verrattuna oli myyntiluvan haltijan arvion mukaan noin 71 900 €/QALY. Fimean arviointiryhmän mukaan myyntiluvan haltijan kustannusvaikuttavuusmallin keskeisimmät epävarmuuden lähteet liittyivät donanemabi-hoidon tehon arvioihin (HR) ja tehon säilymiseen hoidon lopetuksen jälkeen. Fimean perusanalyysissä näitä tekijöitä muuteltiin ja siten ICER oli tehon hiipumisen pituudesta (0–8 vuotta) riippuen 160 000–450 000 €/QALY.

Donanemabi-hoidon potilasmääriin ja budjettivaikutukseen liittyy epävarmuutta. Myyntiluvan haltijan ja Fimean arviointiryhmän budjettivaikutuksen arviot eroavat toisistaan potilaiden osuudessa, joka lopulta saa donanemabi-hoitoa. Fimean budjettivaikutusarviossa kustannukset olisivat viidentenä vuonna käyttöönotosta noin 100 miljoonaa euroa.

Kommentointi

Arviointiraporttia voi kommentoida 3.6.2026 saakka. Kommentit tulee toimittaa saavutettavassa muodossa (Laki digitaalisten palvelujen tarjoamisesta (306/2019)) Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista.

Lue lisää

Fimea kehittää, arvioi ja informoi 6/2026: Donanemabi Alzheimerin taudista johtuvan lievän kognitiivisen heikentymisen tai lievän dementian hoidossa (www.julkari.fi)