Fimea on julkaissut arviointiraportin toripalimabi-yhdistelmähoidon vaikutuksista uusiutuneen tai metastaattisen nenänielukarsinooman hoidossa

Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea on julkaissut HTA-arviointiraportin toripalimabin (kauppanimi Loqtorzi) hoidollisista ja taloudellisista vaikutuksista uusiutuneen, leikkaukseen tai sädehoitoon soveltumattoman tai metastaattisen nenänielukarsinooman ensilinjan hoidossa aikuispotilailla. Toripalimabia käytetään yhdistelmähoitona sisplatiinin ja gemsitabiinin kanssa. Toripalimabi sai myyntiluvan tähän käyttöaiheeseen Euroopassa syyskuussa 2024.

Keskeinen tutkimusnäyttö

Tutkimusnäyttö toripalimabin, sisplatiinin ja gemsitabiinin yhdistelmähoidon tehosta ja turvallisuudesta arvioinnin kohteena olevassa käyttöaiheessa perustuu pääosin satunnaistettuun, kaksoissokkoutettuun faasin III monikeskustutkimukseen (JUPITER-02). Tutkimuksessa 289 potilasta satunnaistettiin saamaan joko arvioitavaa toripalimabi-yhdistelmähoitoa (146 potilasta) tai vertailuhoitona lumelääkkeen, sisplatiinin ja gemsitabiinin yhdistelmähoitoa (143 potilasta). Molemmissa ryhmissä potilaat saivat yhdistelmähoitoja ensimmäisten 18 viikon ajan, jonka jälkeen hoito jatkui toripalimabin tai lumelääkkeen monoterapiana.

Tutkimuksen ensisijainen lopputulosmuuttuja oli elossaoloajan ennen taudin etenemistä (PFS) ja sen mediaani oli toripalimabi-yhdistelmähoidolla 21,4 kuukautta ja vertailuhoidolla 8,2 kuukautta. Lopullisessa analyysissä toripalimabi-yhdistelmähoito vähensi kuoleman riskiä tilastollisesti merkitsevästi vertailuhoitoon verrattuna. Kokonaiselossaoloajan (OS) mediaania ei vielä ollut saavutettu toripalimabi-yhdistelmähoidolla ja vertailuhoidolla se oli 33,7 kuukautta. Jatkoanalyysissä toripalimabi-yhdistelmähoidon kokonaiselossaoloajan mediaani saavutettiin ja se oli 64,8 kuukautta. 

Kaikilla tutkimuksen potilailla havaittiin vähintään yksi haittatapahtuma, joista suurin osa liittyi käytettyihin hoitoihin. Yleisimpiä haittatapahtumia olivat leukopenia, anemia, neutropenia, pahoinvointi ja oksentelu. Immuunivälitteisiä haittatapahtumia ilmeni hoidon aikana enemmän toripalimabi-yhdistelmähoitoa saaneilla potilailla (54 prosenttia) kuin vertailuhoitoa saaneilla potilailla (22 prosenttia).

Kustannusvaikuttavuus ja kustannukset

Myyntiluvan haltijan edustajan toimittamassa kustannusvaikuttavuusanalyysissä toripalimabi-yhdistelmähoitoa verrattiin sisplatiinin ja gemsitabiinin yhdistelmähoitoon. Perusanalyysissä toripalimabi-yhdistelmähoidon inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) vertailuhoitoon verrattuna oli julkisin listahinnoin laskettuna noin 196 000 euroa per laatupainotettu elinvuosi (QALY). Esitettyyn ICER-arvoon liittyy Fimean arviointiryhmän mukaan merkittävää epävarmuutta.

Myyntiluvan haltijan edustajan arvion mukaan toripalimabi-yhdistelmähoitoon soveltuvia potilaita olisi Suomessa noin 3–4 vuosittain. Fimean arvion mukaan toripalimabi-yhdistelmähoidon potilaskohtaiset kustannukset olisivat noin 201 000 euroa keskimääräiselle hoidon kestolle julkisin listahinnoin laskettuna ja neljän potilaan hoitamisen budjettivaikutus olisi noin 769 000 euroa vuodessa.

Kommentointi

Arviointiraporttia voi kommentoida 19.6.2026 saakka. Kommentit tulee toimittaa saavutettavassa muodossa (Laki digitaalisten palvelujen tarjoamisesta (306/2019)) Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista.

Lue lisää

Fimea kehittää, arvioi ja informoi 7/2026: Toripalimabi-yhdistelmähoito uusiutuneen tai metastaattisen nenänielukarsinooman ensilinjan hoidossa (www.julkari.fi)