Fimea har publicerat en utvärderingsrapport om effekterna av toripalimab-kombinationsbehandling vid recidiverande eller metastaserad nasofarynxcancer

Säkerhets- och utvecklingscentret för läkemedelsområdet (Fimea) har publicerat en HTA-utvärdering av de terapeutiska och ekonomiska effekterna av toripalimab (handelsnamn Loqtorzi) för första linjens behandling av vuxna patienter med recidiverande eller metastaserad nasofarynxcancer som inte är aktuell för kirurgi eller strålbehandling. Toripalimab används i kombination med cisplatin och gemcitabin. Toripalimab fick försäljningstillstånd för denna indikation i Europa i september 2024.

Centralt kliniskt evidensunderlag

Evidensen för effekt och säkerhet av kombinationsbehandlingen med toripalimab, cisplatin och gemcitabin i den aktuella indikationen baseras huvudsakligen på en randomiserad, dubbelblind fas III-multicenterstudie (JUPITER-02). I studien randomiserades 289 patienter till att antingen få den undersökta toripalimab-kombinationsbehandlingen (146 patienter) eller som jämförelsebehandling bestående en kombination av placebo, cisplatin och gemcitabin (143 patienter). I båda grupperna fick patienterna kombinationsbehandling under de första 18 veckorna, varefter behandlingen fortsatte som monoterapi med toripalimab eller placebo.

Det primära effektmåttet i studien var progressionsfri överlevnad (PFS), och medianen för den var 21,4 månader med toripalimab-kombinationsbehandling och 8,2 månader med jämförelsebehandling. I den slutliga analysen minskade toripalimab-kombinationsbehandlingen risken för död statistiskt signifikant jämfört med jämförelsebehandlingen. Medianen för total överlevnad (OS) hade ännu inte uppnåtts med toripalimab-kombinationsbehandling, medan den var 33,7 månader i jämförelsebehandling. I en uppföljande analys uppnåddes medianen för total överlevnad med toripalimab-kombinationsbehandling och uppgick till 64,8 månader. 

Alla patienter i studien upplevde minst en biverkning, varav majoriteten var behandlingsrelaterade. De vanligaste biverkningarna var leukopeni, anemi, neutropeni, illamående och kräkningar. Immunrelaterade biverkningar förekom oftare under behandlingen hos patienter som fick toripalimab-kombinationsbehandling (54 procent) än hos patienter som fick jämförelsebehandling (22 procent).

Kostnadseffektivitet och kostnader

I den kostnadseffektivitetsanalys som tillhandahölls av marknadsföringstillståndsinnehavarens representant jämfördes toripalimab-kombinationsbehandling med cisplatin-gemcitabin-kombinationsbehandling. I grundanalysen uppgick den inkrementella kostnadseffektivitetskvoten (ICER) för toripalimab-kombinationsbehandling, beräknad med offentliga listpriser, till cirka 196 000 euro per kvalitetsjusterat levnadsår (QALY) jämfört med jämförelsebehandlingen. Enligt Fimeas utvärderingsgrupp är det presenterade ICER värdet förenat med betydande osäkerhet.

Enligt marknadsföringstillståndsinnehavarens representant skulle cirka 3–4 patienter per år i Finland vara aktuella för toripalimab-kombinationsbehandling. Enligt Fimeas bedömning skulle de patientvisa kostnaderna för toripalimab-kombinationsbehandling uppgå till cirka 201 000 euro, beräknat för en genomsnittlig behandlingsduration och baserat på offentliga listpriser, och budgetpåverkan för behandling av fyra patienter skulle vara cirka 769 000 euro per år. 

Kommentarer

Kommentarer om utvärderingsrapporten kan lämnas fram till den 19.6.2026. Kommentarer ska skickas i tillgängligt format (lagen om tillhandahållande av digitala tjänster (306/2019)) till Fimeas regisratorskontor på adressen [email protected]. Kommentarerna är offentliga och kan publiceras på Fimeas webbplats.

Läs mer

Fimea utvecklar, utvärderar och informerar 7/2026: Toripalimab-kombinationsbehandling för behandling av recidiverande eller metastaserad nasofarynxcancer i första linjen. (www.julkari.fi, på finska)