Arviointiraportti toferseenihoidon vaikutuksista ALS-taudin hoidossa

Joint Nordic HTA-Bodies (JNHB) on julkaissut arvioinnin toferseenin hoidollisista ja taloudellisista vaikutuksista SOD1-geenin mutaatioon liittyvän amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS-taudin) hoidossa aikuispotilailla. Kyseinen lääke on saanut myyntiluvan poikkeuksellisin perustein Euroopassa toukokuussa 2024.

Kliininen vaikuttavuus

Toferseenihoidon tehoa ja turvallisuutta on tutkittu tässä käyttöaiheessa faasin III satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa VALOR-tutkimuksessa (C-osa), jossa 108 potilasta satunnaistettiin saamaan joko toferseenia tai lumelääkettä 24 viikon ajan. Potilaat jaettiin lisäksi tautinsa lähtötilanteen perusteella nopeasti ja hitaammin eteneviin ryhmiin. Kaikki tutkimuksen potilaat saivat lisäksi perushoitoa. Potilailla oli mahdollisuus jatkaa VALOR-tutkimuksen jälkeen sitä seuranneeseen OLE-jatkotutkimukseen, jossa kaikki potilaat siirtyivät saamaan toferseenihoitoa.

VALOR-tutkimuksen ensisijainen lopputulosmuuttuja oli muutos potilaan toimintakykyä mittaavassa ALSFRS-R-asteikon kokonaispisteissä nopeasti etenevää tautia sairastavassa ryhmässä. Tutkimuksessa toimintakyvyn heikentymisessä ei ollut tilastollisesti merkitseviä eroja toferseenia ja lumelääkettä saavien potilaiden välillä 28 viikon jälkeen. 

Lähes kaikilla VALOR+OLE-tutkimuksiin osallistuneilla potilailla havaittiin vähintään yksi jonkin asteinen haittatapahtuma. Fimean kliinisen asiantuntijan mukaan huolestuttavimpia haittatapahtumia olivat antotapaan liittyvät haittatapahtumat ja vakavat haittatapahtumat.

Kustannusvaikuttavuus ja budjettivaikutus

JNHB muutti myyntiluvan haltijan mallissa oletuksia ALS-taudin etenemisen nopeudesta. JNHB:n arvion mukaan Pohjoismaissa taudin eteneminen on hitaampaa kuin mitä myyntiluvan haltija on olettanut. Lisäksi omaishoitajien elämänlaatua ei huomioitu JNHB:n perusanalyysissa. 

JNHB:n käyttämään perusanalyysiin pohjautuen, Suomen perusanalyysin inkrementaaliseksi kustannusvaikuttavuussuhteeksi saatiin 1,3 miljoonaa euroa / laatupainotettu elinvuosi. JNHB:n arvion mukaan tällä tavoin lasketun perusanalyysin tulos on todennäköisesti edelleen liian optimistinen, ja todellinen kustannus olisi siten esitettyä korkeampi. Huomioitavaa on myös se, ettei toferseenihoito ollut kustannusvaikuttavaa millään JNHB:n testaamalla skenaariolla.

JNHB:n oletuksilla laskettuna toferseenihoidon vuosittainen potilaskohtainen lisäkustannus olisi 280 000–300 000 euroa perushoitoon verrattuna. Myyntiluvan haltijan arvion mukaan toferseenihoidolle soveltuvia potilaita olisi Suomessa vuosittain noin 4 henkilöä. Fimean kliinisen asiantuntijan mukaan tämä määrä on kuitenkin todennäköisesti ylimitoitettu, sillä Suomessa SOD1-ALS-potilaat sairastavat pääsääntöisesti erittäin hitaasti etenevää tautimuotoa ja näillä potilailla toferseenihoidon haittojen voidaan katsoa olevan suuremmat kuin sillä mahdollisesti saatavat hyödyt. Näin olleen Fimean arvion mukaan Suomessa ei ole toferseenihoidolle soveltuvia potilaita. Kuitenkin, mikäli toferseenihoito otettaisiin Suomessa käyttöön, aiheuttaisi se vuosittain noin 1,2 miljoonan euron lisäkustannukset neljällä potilaalla.

Kommentointi

Arviointiraporttia voi kommentoida 6.3.2025 saakka. Kommentit tulee toimittaa saavutettavassa muodossa (Laki digitaalisten palvelujen tarjoamisesta (306/2019)) Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista.

Lue lisää

Joint Nordic HTA-Bodies Health Technology assessment report (pdf, englanniksi, www.jnhtabodies.org)

JNHB-raportin kansallinen versio (www.julkari.fi)