Fimea on julkaissut arviointiraportin enfortumabi-vedotiinin ja pembrolitsumbin yhdistelmähoidosta 

Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea on julkaissut uuden hoidollisen ja taloudellisen arvon arvioinnin enfortumabi-vedotiinin ja pembrolitsumabin yhdistelmähoidosta leikkaukseen soveltumattoman tai etäpesäkkeisen uroteelikarsinooman ensilinjan hoidossa aikuispotilailla, jotka ovat soveltuvia saamaan platinapohjaista solunsalpaajaa. Kyseessä on molempien lääkeaineiden käyttöaiheen laajennus. 

Tutkimusnäyttö tehosta ja turvallisuudesta 

EV-yhdistelmähoidon tehoa ja turvallisuutta on tutkittu tässä käyttöaiheessa faasin III satunnaistetussa, avoimessa EV-302-tutkimuksessa, jossa potilaat satunnaistettiin saamaan joko EV-yhdistelmähoitoa tai platinapohjaista solunsalpaajaa ja gemsitabiinia. Solunsalpaajahoitoa saaneista potilaista 30 prosenttia sai lisäksi avelumabi-ylläpitohoitoa. 

EV-302-tutkimuksessa ensisijaisina lopputulosmuuttujina olivat kokonaiselossaoloaika (OS) ja elossaoloaika ennen taudin etenemistä (PFS). EV-yhdistelmähaaran mediaani elossaoloaika ennen taudin etenemistä (PFS) oli 12,5 kuukautta ja solunsalpaajahaarassa 6,3 kuukautta. OS-tulosten mukaan EV-yhdistelmähoito alensi kuolemanriskiä noin 50 prosenttia solunsalpaajahoitoon verrattuna. Myös toissijaisten lopputulosmuuttujien tulokset olivat suotuisampia EV-yhdistelmähaarassa verrattuna solunsalpaajahaaraan. Fimean kliinisen asiantuntijan mukaan EV-302-tutkimuksen tulokset ovat kliinisesti merkittäviä.  

Lähes kaikilla EV-302-tutkimukseen osallistuneilla potilailla havaittiin vähintään yksi jonkin asteinen haittatapahtuma. EV-yhdistelmähaarassa yleisimpiä haittatapahtumia olivat perifeerinen sensorinen neuropatia, kutina, ripuli ja alopesia, joita ilmeni yli kolmasosalla potilaista. Fimean kliinisen asiantuntijan mukaan perifeerinen sensorinen neuropatia, ihoreaktioiden hallinta, mahdolliset silmähaitat ja hyperglykemia edellyttävät tarkkaa seurantaa ja hoitoa. 

Kustannusvaikuttavuus ja budjettivaikutus 

Fimean arviointiryhmä kiinnitti huomiota myyntiluvan haltijan kustannusvaikuttavuusmallissa siihen, että solunsalpaajahaarassa osa potilaista sai avelumabi-ylläpitohoitoa todella pitkään. Fimean arviointiryhmän mukaan mallissa avelumabi-lääkehoidon kesto on pidempi kuin valmisteyhteenvedon mukaisesti keston tulisi olla, joten Fimea toteutti omia skenaarioanalyysejään siten, että avelumabin kestoa rajattiin. Fimea pitää näiden skenaarioiden tuloksia uskottavampina kuin myyntiluvan haltijan perusanalyysin tulosta. Raporttiluonnoksen valmistuttua myyntiluvan haltija toivoi, että kustannusvaikuttavuusmallin perusanalyysissä EV-hoidon kesto mallinnettaisi lyhyempään hoidon kestoon perustuvalla jakaumalla, eikä heidän alun perin esittämällään jakaumalla. Jos myyntiluvan haltijan perusanalyysissä käytettäisi lyhyempään EV-hoidon kestoon perustuvaa jakaumaa, olisi ICER noin 98 000 euroa/QALY. Vastaavasti Fimean skenaarioanalyysin tulokset olivat noin 120 000 euroa/QALY. 

Fimean arvion mukaan EV-yhdistelmähoidon potilaskohtainen lisäkustannus solunsalpaajahoitoon verrattuna on noin 160 000 euroa, kun huomioidaan lääke- ja annostelukustannukset listahinnoin sekä keskimääräinen hoidon kesto. Myyntiluvan haltijan mukaan EV-yhdistelmähoitoon soveltuvia potilaita olisi arviolta noin 130 vuosittain, joista osa saisi EV-yhdistelmähoitoa ja osa solunsalpaajahoitoa. Mikäli kaikki soveltuvat potilaat (130 potilasta) saisivat EV-yhdistelmähoitoa, olisi budjettivaikutus Fimean arvion mukaan noin 20,8 miljoonaa euroa. Mikäli kaikki soveltuvat potilaat eivät siirtyisi saamaan EV-yhdistelmähoitoa, vaan osa potilaista saisi edelleen solunsalpaajahoitoa, budjettivaikutus olisi pienempi.  

Kommentointi  

Arviointiraporttia voi kommentoida 21.1.2025 saakka. Kommentit tulee toimittaa saavutettavassa muodossa (Laki digitaalisten palvelujen tarjoamisesta (306/2019)) Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista Fimean verkkosivuilla. 

Lue lisää 

Fimea kehittää, arvioi ja informoi 17/2024: Enfortumabi-vedotiini yhdessä pembrolitsumabin kanssa uroteelikarsinooman ensilinjan hoidossa (www.julkari.fi)