Euroopan lääkevirasto ei suosita lihastautilääke Translarnan ehdollisen myyntiluvan uudistamista

Euroopan lääkeviraston (EMA) Lääkevalmistekomitea (CHMP) on vahvistanut kantansa olla suosittamatta ehdollisen myyntiluvan uudistamista lihastautilääke Translarnalle (atalureeni) EU:n alueelle. Asiasta päättää Euroopan lääkeviraston suosituksesta Euroopan komissio, jolloin myyntilupa raukeaa yhtä aikaa kaikissa EU-maissa, myös Suomessa. 

Translarna-lääke on ollut ehdollisen myyntiluvan turvin käytettävissä niille potilaille, jotka sairastavat Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) ja kykenevät kävelemään omin avuin. Suomessa Translarna-lääkettä käyttää alle kymmenen potilasta.

Edellytykset myyntiluvan uudistamiselle eivät täyty

Lääkevalmistekomitean päätöstä edelsi huolellinen uudelleenarviointi, jossa arvioitiin Translarnan hyödyt ja haitat toistamiseen kaiken myyntiluvanhaltijan toimittaman tieteellisen tutkimustiedon pohjalta. Tutkitun aineiston joukossa olivat muun muassa ehdollisen myyntiluvan jälkeen toteutetun tutkimuksen (study 041) ja kahden potilasrekisterin tietoja vertailevan tutkimuksen tulokset. 

Arvioinnin aikana CHMP konsultoi neurologian asiantuntijaryhmää ja potilaiden edustajia sekä huomioi kaikki saamansa yhteydenotot yksittäisiltä perheiltä, lääkäreiltä, potilailta ja terveydenhuollon ammattilaisorganisaatioista EU:n alueelta.
Kaiken saatavilla olevan tutkimustiedon arvioinnissa ei kuitenkaan saatu riittävää vahvistusta lääkkeen tehosta, jotta myyntiluvan jatkaminen olisi ollut suositeltavaa. CHMP:n näkemyksen mukaan Translarnan hyödyt eivät ylitä valmisteen riskejä myyntiluvan edellyttämällä tavalla.

Translarna-lääkettä käyttäviä potilaita ja heidän vanhempiaan pyydetään olemaan yhteydessä hoitavaan tahoon ja lääkäriinsä.

EMA:n tiedote 26.1.2024: EMA confirms recommendation for non-renewal of authorization of Duchenne muscular dystrophy medicine Translarna