Europeiska läkemedelsmyndigheten rekommenderar inte att det villkorliga försäljningstillståndet för läkemedlet Translarna förnyas

Europeiska läkemedelsmyndighetens (EMA) Kommitté för humanläkemedel (CHMP) har bekräftat sin ståndpunkt att inte rekommendera att det villkorliga försäljningstillståndet för läkemedlet Translarna (ataluren) förnyas inom EU. Europeiska kommissionen beslutar om saken på rekommendation av Europeiska läkemedelsmyndigheten, varvid försäljningstillståndet förfaller samtidigt i alla EU-länder, även i Finland. 

Med stöd av det villkorliga försäljningstillståndet har Translarna-läkemedlet varit tillgängligt för patienter som lider av Duchennes muskeldystrofi (DMD) och som kan gå på egen hand. I Finland använder färre än tio patienter läkemedlet Translarna.

Förutsättningarna för att förnya försäljningstillståndet uppfylls inte

Läkemedelskommitténs beslut föregicks av en noggrann omvärdering där Translarnas för- och nackdelar bedömdes på nytt utifrån alla vetenskapliga forskningsrön som innehavaren av försäljningstillståndet lämnat in. Bland det undersökta materialet fanns bland annat resultaten av en undersökning som genomförts efter det villkorliga försäljningstillståndet (study 041) och resultaten av en undersökning som jämför uppgifterna i två patientregister. 

Under utvärderingen konsulterade CHMP en expertgrupp inom neurologi och patienternas representanter samt beaktade alla kontakter från enskilda familjer, läkare, patienter och hälso- och sjukvårdsorganisationer inom EU.

Vid bedömningen av alla tillgängliga forskningsdata fick man dock inte tillräcklig bekräftelse på läkemedlets effekt för att det skulle ha rekommenderats att fortsätta försäljningstillståndet. CHMP anser att fördelarna med Translarna inte överstiger riskerna med preparatet på det sätt som försäljningstillståndet förutsätter.

Patienter som använder Translarna och deras föräldrar ombeds kontakta den behandlande instansen och sin läkare.

EMA:s meddelande 26.1.2024: EMA confirms recommendation for non-renewal of authorization of Duchenne muscular dystrophy medicine Translarna