Fimea on julkaissut arviointiraportin epkoritamabi-hoidon vaikutuksista diffuusin suurisoluisen B-solulymfooman hoidossa

Fimea on julkaissut arvioinnin epkoritamabi-hoidon hoidollisista ja taloudellisista vaikutuksista uusiutuneen tai hoitoon reagoimattoman diffuusin suurisoluisen B-solulymfooman hoidossa aikuispotilailla, jotka ovat saaneet vähintään kahta aiempaa systeemistä hoitoa. Kyseinen lääke on saanut myyntiluvan Euroopassa syyskuussa 2023.

Kliininen vaikuttavuus

Näyttö epkoritamabi-hoidon tehosta ja turvallisuudesta arvioinnin kohteena olevassa käyttöaiheessa perustuu pääosin yhteen faasin I/II avoimeen, yksihaaraiseen monikeskustutkimukseen (EPCORE NHL-1). Epkoritamabi-hoidon kannalta tutkimuksen keskeisimmän kohortin muodostivat 139 diffuusia suurisoluista B-solulymfoomaa sairastavaa (DLBCL-) potilasta.

Epkoritamabi-hoitoa saaneista DLBCL-potilaista 62 prosenttia saavutti hoitovasteen ja 39 prosenttia täydellisen vasteen. Molempien vasteiden keston mediaani oli 12 kuukautta, tosin vasteen kesto nousi myöhemmissä tiedonkeruun katkaisupisteissä lähes 16 kuukauteen. Yhdentoista kuukauden seuranta-aikana mediaaniaika ennen taudin etenemistä (PFS) oli epkoritamabi-hoidolla 4,4 kuukautta, ja kokonaiselossaoloajan (OS) mediaania ei saavutettu.

Lähes kaikilla potilailla havaittiin epkoritamabi-hoidon aikana vähintään yksi jonkinasteinen haittatapahtuma ja 84 prosentilla sen arvioitiin liittyvän epkoritamabi-hoitoon. Vakavia haittatapahtumia ilmeni 58 prosentilla potilaista, vaikeita tai henkeä uhkaavia haittatapahtumia yli 28 prosentilla ja kuolemaan johtaneita haittatapahtumia ilmeni hoidon aikana 12 tapausta. Yhden, ICANS-oireyhtymän aiheuttama kuoleman, arvioitiin liittyvän epkoritamabi-hoitoon.

Suoran vertailun puuttuessa myyntiluvan haltija toimitti arviointiin epäsuoria vertailuja, joissa epkoritamabi-hoitoa verrattiin CAR-T- (Yescarta) ja kemoimmunoterapiahoitoihin (R-GemOx). Epäsuorien vertailujen OS- ja PFS-tulosten perusteella epkoritamabin ja Yescarta-hoidon tehon välillä ei ollut tilastollisesti merkitseviä eroja. Kemoimmunoterapiaan verrattuna epkoritamabi oli saavutettujen vasteiden ja kokonaiselossaoloajan suhteen parempi. Fimean arviointiryhmän mukaan epäsuorien vertailujen tuloksiin liittyy merkittävää epävarmuutta. Fimean arviointiryhmän toteuttaman naiivin vertailun perusteella Yescarta-hoidolla on paremmat ja kemoimmunoterapialla huonommat vasteosuudet epkoritamabi-hoitoon verrattuna.

Kustannusvaikuttavuus ja budjettivaikutus

Fimean arviointiryhmän mukaan myyntiluvan haltijan kustannusvaikuttavuusanalyysin tuloksen keskeiset epävarmuuden lähteet liittyvät mallin hoitojen valittuihin ekstrapolointimenetelmiin, myyntiluvan haltijan oletukseen pitkäaikaisesta remissiosta sekä siihen, että monet mallin tiedoista perustuivat myyntiluvan haltijan toteuttamiin epäsuoriin vertailuihin. Fimean laskelman mukaan epkoritamabi-hoidon inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) on noin 140 000 €/QALY Axi-Cel-hoitoon verrattuna ja 75 000 €/QALY kemoimmunoterapiahoitoon verrattuna.

Fimea arvioi epkoritamabi-hoidon budjettivaikutusta hyödyntämällä julkisia tietolähteitä ja niiden perusteella epkoritamabi-hoidon potilaskohtaiset kustannukset olisivat julkisilla tukkuhinnoilla laskettuna noin 123 000 euroa vuosittain. Fimean arviointiryhmän arvion mukaan Suomessa voisi olla vuosittain 18 potilasta, jotka olisivat soveltuvia saamaan epkoritamabi-hoitoa uusiutuneen tai hoitoon reagoimattoman diffuusin suurisoluisen B-solulymfooman hoitoon. Fimean toteuttaman laskelman mukaan epkoritamabi-hoidon vuosittaiset lääkekustannukset olisivat tällä potilasmäärällä noin 2,2 miljoonaa euroa ja vuosittainen budjettivaikutus noin 1,3 miljoonaa euroa.

Kommentointi

Arviointiraporttia voi kommentoida 7.6.2024 saakka. Kommentit tulee toimittaa saavutettavassa muodossa (Laki digitaalisten palvelujen tarjoamisesta (306/2019)) Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista.

Lue lisää

Fimea kehittää, arvioi ja informoi 9/2024: Epkoritamabi uusiutuneen tai hoitoon reagoimattoman diffuusin suurisoluisen B-solulymfooman hoidossa (www.julkari.fi)