Fimea har publicerat en utvärderingsrapport om effekterna av epcoritamab-behandling vid behandling av diffust storcelligt B-cellslymfom

Fimea har publicerat en utvärdering av epcoritamab-behandlingens terapeutiska och ekonomiska effekter vid behandling av recidiverande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom hos vuxna patienter som tidigare har fått minst två systemiska behandlingar. Läkemedlet i fråga har fått försäljningstillstånd i Europa i september 2023.

Klinisk effekt

Bevisen på effekten och säkerheten vid behandling med epcoritamab i den indikation som utvärderingen gäller grundar sig i huvudsak på en öppen, enarmad multicenterstudie i fas I/II (EPCORE NHL-1). Med tanke på behandlingen med epcoritamab utgjordes studiens viktigaste kohort av 139 patienter med diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL).

Av DLBCL-patienterna som behandlats med epcoritamab fick 62 procent terapirespons  och 39 procent fick komplett respons. Medianen för båda responsernas varaktighet var 12 månader, även om responsernas varaktighet senare ökade vid brytpunkterna i datainsamlingen till nästan 16 månader. Under uppföljningstiden på elva månader var mediantiden före sjukdomens framskridande (PFS) 4,4 månader med epcoritamab-behandling och medianen för den totala överlevnadstiden (OS) uppnåddes inte. 

Hos nästan alla patienter observerades under epcoritamab-behandlingen minst en biverkning av någon grad och hos 84 procent bedömdes den vara förknippad med epcoritamab-behandlingen. Hos 58 procent av patienterna förekom allvarliga biverkningar, hos över 28 procent svåra eller livshotande biverkningar och 12 fall av biverkningar med dödlig utgång under behandlingen. Ett dödsfall orsakat av ICANS-syndrom bedömdes vara förknippad med epcoritamab-behandlingen. 

I avsaknad av direkt jämförelse lämnade innehavaren av försäljningstillstånd indirekta jämförelser för utvärdering, där epcoritamab-behandlingen jämfördes med CAR-T- (Yescarta) och kemoimmunoterapi (R-GemOx). Enligt de indirekta jämförelserna av OS- och PFS-resultaten fanns det inga statistiskt signifikanta skillnader mellan effekten av epcoritamab och Yescarta-behandlingen. Jämfört med kemoimmunoterapi var epcoritamab bättre med tanke på de uppnådda responserna  och den totala överlevnadstiden. Enligt Fimeas utvärderingsgrupp är resultaten från de indirekta jämförelserna förknippade med betydande osäkerhet. Utifrån Fimeas utvärderingsgrupps naiva jämförelse har Yescarta-behandling bättre och kemoimmunoterapi sämre responsandelar jämfört med epcoritamab-behandling.

Kostnadseffektivitet och budgeteffekt

Enligt Fimeas utvärderingsgrupp har de viktigaste källorna till osäkerhet i resultatet av analysen av kostnadseffektiviteten hos innehavaren av försäljningstillståndet att göra med de valda extrapoleringsmetoderna för behandlingarna av modellen, försäljningstillståndsinnehavarens antagande om långvarig remission samt att många av uppgifterna i modellen grundade sig på indirekta jämförelser som innehavaren av försäljningstillståndet genomförde. Enligt Fimeas kalkyl är den inkrementella kostnadseffektivitetskvoten för epcoritamab-behandling (ICER) cirka 140 000 €/QALY jämfört med Axi-Cel-behandling och 75 000 €/QALY jämfört med kemoimmunoterapibehandling.

Fimea bedömer budgeteffekten av behandlingen med epcoritamab genom att utnyttja offentliga informationskällor och utifrån dessa skulle de patientspecifika kostnaderna för behandlingen med epcoritamab vara cirka 123 000 euro per år beräknat med offentliga partipriser. Enligt Fimeas utvärderingsgrupps bedömning kan det finnas 18 patienter årligen i Finland som är lämpliga att få epcoritamab-behandling för behandling av recidiverande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom. Enligt Fimeas kalkyl skulle de årliga läkemedelskostnaderna för behandling med epcoritamab med detta patientantal vara cirka 2,2 miljoner euro och den årliga budgeteffekten cirka 1,3 miljoner euro.

Kommentarer

Kommentarer om utvärderingsrapporten kan lämnas fram till den 7.6.2024. Kommentarerna ska skickas i tillgängligt format (lagen om tillhandahållande av digitala tjänster (306/2019)) till Fimeas registratorskontor på adressen [email protected]. Kommentarerna är offentliga och kan publiceras.

Läs mer

Fimea utvecklar, utvärderar och informerar 9/2024: Epcoritamab för behandling av recidiverande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom (www.julkari.fi, på finska)