Fimea har publicerat en utvärderingsrapport om effekterna av glofitamab-behandling vid behandling av diffust storcelligt B-cellslymfom

Fimea har publicerat en utvärdering av glofitamab-behandlingens terapeutiska och ekonomiska effekter vid behandling av recidiverande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom hos vuxna patienter som tidigare har fått minst två systemiska behandlingar. Läkemedlet i fråga fick villkorligt försäljningstillstånd i Europa i juli 2023.

Klinisk effekt

De vetenskapliga bevisen på effekterna av glofitamab-behandling i den indikation som är föremål för utvärderingen grundar sig på en öppen enarmad multicenterstudie i fas 1/2 (NP30179). Villkorligt försäljningstillstånd beviljades i huvudsak på basis av en undersökningskohort med 108 patienter. Dessutom gav en säkerhetskohort på 155 patienter ytterligare bevis på vårdens effekt och säkerhet.

Mediantiden före sjukdomens framskridande (PFS) var 3,7 månader för den patientgrupp som i första hand utvärderades med glofitamab-behandling. Medianen för den totala överlevnadstiden (OS) var 8,9 månader. Av patienterna fick 50 procent terapirespons och 35 procent komplett respons.  Medianvärdet för responsens varaktighet var 14 månader
Hos nästan alla patienter som deltog i NP30179-studien observerades åtminstone en biverkning av vilken grad som helst. Svåra eller livshotande biverkningar (grad 3–4) observerades hos 59 procent av patienterna. Biverkningar som ledde till att vården avslutades förekom hos 8,4 procent av patienterna och incidenter som ledde till döden hos 6,5 procent av patienterna. Av patienterna dog 63 under undersökningen (datum för avbrytande av uppgift 15.6.2022).
Enligt undergruppanalyserna verkar det inte vara möjligt att av NP30179-studien identifiera mer begränsade patientgrupper än användningsindikationen enligt försäljningstillståndet, som skulle ha mer nytta av glofitamab-behandlingen än andra.

I avsaknad av direkt jämförelse levererade innehavaren av försäljningstillståndet fyra indirekta jämförelser mellan glofitamab-behandlingen samt BR-, Pola-BR- och CAR-T-behandlingarna (Kymriah och Yescarta). Baserat på OS- och PFS-resultaten från den indirekta jämförelsen är glofitamab-behandlingen lite effektivare jämfört med BR-, Pola-BR- och Kymriah-behandlingarna. Yescarta-behandlingen var bättre jämfört med glofitamab-behandlingen. Enligt Fimeas utvärderingsgrupp är resultaten från de indirekta jämförelserna förknippade med betydande osäkerhet. Utifrån Fimeas utvärderingsgrupps naiva jämförelse var PFS- och OS-resultaten av de jämförda behandlingarna likartade.

Kostnadseffektivitet och budgeteffekt

Enligt Fimeas utvärderingsgrupp hänför sig de viktigaste källorna till osäkerhet i resultatet av kostnadseffektivitetsanalysen av innehavaren av försäljningstillståndet till att modellen grundar sig på resultaten av de viktade populationerna i indirekta jämförelser, antagandet om långvarig remission samt extrapolationsmetoderna för PFS- och OS-resultaten. Enligt Fimeas kalkyl är den inkrementella kostnadseffektivitetskvoten för glofitamab-behandling (ICER) cirka 46 000 €/QALY jämfört med BR-behandling och 25 000 €/QALY jämfört med Pola-BR-behandling. Avseende CAR-T-behandlingar är ICER för glofitamab, besparing per förlorad QALY, cirka 111 000 €/QALY jämfört med Yescarta-behandlingen och 200 000 €/QALY jämfört med Kymriah-behandlingen.
Utifrån det material som innehavaren av försäljningstillståndet levererat skulle de patientspecifika kostnaderna för glofitamab-behandlingen vara cirka 61 000 euro per år beräknat enligt de offentliga partipriserna. Enligt utvärderingen som gjorts av innehavaren av försäljningstillstånd kan det finnas 15–20 patienter årligen i Finland som är lämpliga att få glofitamab-behandling för behandlingen av recidiverande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom. Med detta patientantal skulle de totala årliga kostnaderna för glofitamab-behandlingen vara cirka 800 000–1,1 miljoner euro och budgeteffekten med listpris cirka 452 000–652 000 euro.

Kommentarer

Kommentarer om utvärderingsrapporten kan lämnas fram till den 26.3.2024. Kommentarer ska skickas i tillgängligt format (Lag om tillhandahållande av digitala tjänster (306/2019) Till Fimeas registratorskontor på adressen [email protected]. Kommentarerna är offentliga och kan publiceras på Fimeas webbplats.

Läs mer

Fimea utvecklar, utvärderar och informerar 2/2024: Glofitamab för behandling av recidiverande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom (www.julkari.fi)