Fimea, universitetssjukhusen och Sitra inleder ett försök med att producera ytterligare bevis från nya läkemedelsbehandlingar

Fimea, HUS, Birkalands och Egentliga Finlands välfärdsområden samt Sitra inleder ett pilotprojekt vars mål är att utveckla en verksamhetsmodell för att producera ytterligare bevis från nya läkemedelsbehandlingar. Informationen stöder beslutsfattandet vid ibruktagandet, användningen och slopandet av nya läkemedelsbehandlingar.

Sitra finansierar projektet under 2023 som en del av ett större projekt vars mål är att främja en rättvis och effektiv användning av hälsouppgifter samt säkerställa interoperabiliteten med den internationella utvecklingen.

"Beslutsfattandet om ersättning och ibruktagande av läkemedel har av tradition grundat sig på resultaten av kliniska prövningar om behandlingens effekt. Efter ibruktagandet har vårdresultaten inte systematiskt följts upp inom hälso- och sjukvården, även om det kan ha förekommit betydande osäkerhet om behandlingens inriktning, genomförande och effekter", berättar Piia Rannanheimo vid Fimea.

"Ett effektivare utnyttjande av social- och hälsovårdsuppgifter kan minska osäkerheten i beslutsfattandet och påskynda ibruktagandet av vårdmässigt värdefulla läkemedel.  Det finns också ett behov av att identifiera behandlingar vars fördelar blir små i hälso- och sjukvårdens vardag", fortsätter hon.

Decentraliserade (federerade) analyser och OMOP-databaser för att underlätta kontrollerad användning av läkemedel

Grunden för den verksamhetsmodell som pilottestas är möjligheten att producera och utnyttja aggregerat statistikmaterial från välfärdsområdenas elektroniska patientdatasystem. Aggregering är ett förfarande där uppgifter kombineras och summeras till statistik. Statistikuppgifterna utformas så att enskilda personer inte kan identifieras.

I pilotprojektet testas utnyttjandet av decentraliserade, dvs. federerade analyser och databaser enligt datamodellen OMOP. En federerad analys innebär att aggregerade statistikuppgifter produceras lokalt i välfärdsområdena. Därefter sammanslås, analyseras och rapporteras statistiken från olika områden centraliserat. Datamodellen OMOP (Observational Medical Outcomes Partnership, OMOP) standardiserar hälso- och sjukvårdens uppgifter och möjliggör en enhetlig behandling av uppgifter från olika källor och områden.

I verksamhetsmodellen som testas fastställer Fimea informationsbehoven i anslutning till ibruktagandet och användningen av nya läkemedel. Universitetssjukhusens uppgift är att bedöma om behoven av information kan tillgodoses genom att utnyttja sjukhusens OMOP-databaser och aggregerat statistikmaterial samt plocka de uppgifter som behövs och producera statistikmaterialet. Universitetssjukhusen skickar det aggregerade statistikmaterialet till Fimea, som förenar resultaten och gör nödvändiga tilläggsanalyser.

I pilotprojektet granskas tre olika användningsfall i anslutning till behandlingen av SMA-sjukdom, dvs. spinal muskelatrofi och multipelt myelom samt användningen av CART-behandlingar. Som användningsfall har valts sjukdomar för vars behandling under de senaste åren flera nya och dyra läkemedelsbehandlingar har införts.

Målet är att bedöma om tilläggsbevisen för läkemedelsbehandlingar kan utnyttjas i beslutsfattandet och hur den verksamhetsmodell som pilottestas lämpar sig i praktiken.

Försöket skapar också en grund för kommande internationella samarbetsprojekt

Genom att pilottesta produktionen av tilläggsinformation med hjälp av just federerad analys och datamodellen OMOP strävar Fimea, universitetssjukhusen och Sitra också efter att skapa en stark grund för kommande internationella samarbetsprojekt.

"Finlands lagstiftning om sekundär användning av social- och hälsovårdsuppgifter motsvarar till många delar Europeiska kommissionens förslag till EHDS-förordning, dvs. planer för byggklossar i det europeiska hälsoinformationsområdet. Även Europeiska läkemedelsmyndigheten använder lokalt producerad statistik och datamodellen OMOP i DARWIN EU-nätverket för data, experter och informationstjänster, som producerar tillförlitliga bevis på hälso- och sjukvårdsuppgifter särskilt för EMA:s och de nationella läkemedelsmyndigheternas behov av beslutsfattande. Med sådana stora europeiska helheter vill vi säkerställa interoperabiliteten", konstaterar Johannes Ahlqvist på Sitra.

Syftet med försöket är också att identifiera kriterier och principer samt i praktiken gestalta vilken typ av verksamhetsmodell för federerade analyser som utnyttjar aggregerat statistikmaterial som lämpar sig för databehov och när det finns behov av att utnyttja material på individnivå.

För universitetssjukhusen erbjuder försöket nya sätt att utveckla högklassiga, snabba och resurssnåla verksamhetssätt både sinsemellan och tillsammans med kunden. Man strävar efter att konceptualisera tjänsterna efter att projektet avslutats i samarbete med biobanksandelslaget (FinBB).

"Vi strävar efter att svara på framtidens informationsbehov med hjälp av samarbete och försök. Målet är att förbättra vårdresultaten samt våra patienters hälsa och välbefinnande. Det är också viktigt att utveckla forsknings- och innovationsverksamheten och öka Finlands dragningskraft som modelland för ett säkert och effektivt utnyttjande av data", summerar Tarja Laitinen från Birkalands välfärdsområde.

Mer information:

Piia Rannanheimo, ledande expert, Fimea
tfn 029 522 3517, [email protected]

Tarja Laitinen, forskningsdirektör, TAYS, Birkalands välfärdsområde
tfn 050 534 6238, [email protected]

Johannes Ahlqvist, expert, Sitra
tfn 0294 618 381, [email protected]