Kymriah® (CAR-T)-behandlingens terapeutiska och ekonomiska effekter i vården av barn och unga vuxna som har akut lymfoblastisk B-cellsleukemi

Fimea har publicerat en utvärderingsrapport om Kymriah®-preparatets (tisagenlekleucel) terapeutiska och ekonomiska effekter i behandlingen av barn och unga vuxna som har recidiverad akut lymfoblastisk B-cellsleukemi (B-cells-ALL) eller som inte har reagerat på tidigare behandling. Det är fråga om en patientgrupp med dålig prognos och som har få behandlingsalternativ.

Kymriah är en genterapiprodukt, som tillverkas med hjälp av patientens egna vita blodkroppar som utvinns ur blodet och genmodifieras i laboratoriet. Genmodifierade T-celler (CAR-T-celler) ges som en engångsinfusion till patienten. Målet är att CAR-T-cellerna identifierar och dödar cancercellerna.

Slutsatser av utvärderingen

I undersökningarna har Kymriah-behandlingen gett mycket goda behandlingsresultat i behandlingen av B-cells-ALL. Behandlingen är emellertid förknippad med allvarliga biverkningar och som skyddsåtgärder krävs daglig uppföljning i tio dagar efter infusion och fyra veckors vistelse nära den behandlande centralen.

De väsentligaste begränsningarna för de kliniska bevisen är prövningsupplägget med bara en behandlingsgrupp utan referensgrupp och en kort uppföljningstid. På grund av det känner man inte till fördelar och nackdelar på lång sikt. Det enda eventuella botande alternativet till behandling med Kymriah är en allogen stamcellstransplantation.  Stamcellstransplantation kan emellertid inte göras på alla patienter och även den är förknippad med allvarliga biverkningar.

Enligt Fimeas bedömning finns det 4–8 ALL-patienter per år i Finland för vilka Kymriah-behandling kunde lämpa sig. Priset för Kymriah är 320 000 €. De övriga behandlingsrelaterade kostnaderna uppskattas till cirka 130 000 € under det första behandlingsåret. Enligt Fimeas bedömning kostar ett kvalitetsjusterat levnadsår (QALY) med en Kymriah-behandling 45 200 € jämfört med behandlingsalternativet. Bedömningen är emellertid förknippad med betydande osäkerhet.

Kostnaderna för Kymriah-behandlingen verkar vara skälig i förhållande till uppnådd nytta i denna indikation. Då det gäller dyra behandlingar bör det emellertid beaktas att behandlingen kan anses vara kostnadseffektiv, men dess budgetpåverkan kan överstiga betalarens ekonomiska möjligheter. I den här indikationen finns det emellertid få patienter, vilket begränsar budgetpåverkan.

Behandling med Kymriah är mycket dyr. Dessutom är behandlingens kliniska effekter och kostnadseffekt förknippad med betydande osäkerhet. På grund av dessa kan det vara motiverat att ta i bruk behandlingen med ett lägre pris inom ramen för ett s.k. avtal om kontrollerat ibruktagande.

Kommentarer

Kommentarer om utvärderingsrapporten kan lämnas fram till 31.12.2018. Kommentarerna ska skickas till Fimeas registratorskontor, adress [email protected]. Kommentarerna är offentliga och de kan publiceras på Fimeas webbplats.

Läs mer

Publikationsserien Fimea utvecklar, utvärderar och informerar 15/2018. Tisagenlekleucel (Kymriah®) i behandlingen av akut lymfoblastisk B-cellsleukemi (pdf)