Fimea har publicerat en utvärderingssammanställning om särläkemedlet sebelipas alfa

Fimeas utvärderingsprocess av läkemedelsbehandlingar har gett ut en utvärderingssammanställning, som behandlar de terapeutiska och ekonomiska effekterna av sebelipas alfa vid behandling av brist på lysosomalt surt lipas.

Brist på lysosomalt surt lipas

Brist på lysosomalt surt lipas är en mycket sällsynt störning av fettmetabolismen, för vilken två olika sjukdomsformer är kända: snabbt progredierande sjukdomsformen infantile-onset (Wolmans sjukdom) som vanligen framkommer under de första levnadsveckorna samt den lindrigare sjukdomsformen later-onset som framkommer senare. Sjukdomsformen infantile-onset leder obehandlad vanligen till döden före ett års ålder. Vid sjukdomsformen later-onset kan den förväntade livslängden i bästa fall vara normal, men symtom, sjukdomens svårighetsgrad och prognos varierar hos olika individer. Enzymsubstitutionsbehandlingen sebelipas alfa är tills vidare den enda specifika behandlingen som påverkar sjukdomens förlopp hos både patienter med sjukdomsformen infantile-onset och patienter med sjukdomsformen later-onset.

Enligt Fimeas bedömning föds i Finland eventuellt ett barn som lider av sjukdomsformen infantile-onset med cirka tre års mellanrum. Enligt Fimeas uppskattning finns det cirka 2–56 personer som lider av sjukdomsformen later-onset.

Terapeutiska effekter

Forskningsbevisen för effekten av sebelipas alfa vid behandling av sjukdomen infantile-onset grundar sig i huvudsak på en enarmad VITAL-undersökning med litet patientantal (n = 9). Av patienterna uppnådde 6 (67 %) ett års ålder och 5 (56 %) var vid liv också vid två års ålder. Av patienterna i den historiska jämförelsekohorten (n = 26) uppnådde endast en (4 %) ett års ålder.

Vid behandling av patienter med sjukdomsformen later-onset har effekten av sebelipas alfa jämförts med placebo i ARISE-undersökningen (n = 66). Effekterna är gynnsamma jämfört med placebo, men bevisen grundar sig endast på surrogat variablerna (t.ex. förändringar i laboratorievärden). Tills vidare vet man inte hur behandlingen påverkar patienternas levnadstid eller uppkomsten av lever-, hjärt- och blodkärlssjukdomar vid denna sjukdomsform.

Kostnader

Sebelipas alfa-behandling är exceptionellt dyr. Vid behandling av sjukdomen infantil-onset uppgår de årliga läkemedels- och administreringskostnaderna för en patient till cirka 0,5–1,4 miljoner euro, om patientens vikt är högst 20 kg. De årliga kostnaderna per patient för behandling av sjukdomen later-onset uppgår på motsvarande sätt till cirka 0,2–0,9 miljoner euro, om patientens vikt är högst 80 kg. Stora variationer i kostnaderna per patient beror på patientens vikt, behovet av engångsdoser (1–3 mg/kg) samt dostätheten (med 1–2 veckors mellanrum). Läkemedelssvinnets andel av kostnaderna kan i vissa situationer vara betydande.

PALKO ger en rekommendation våren 2018

Utvärderingssammanställningen har gjorts på begäran av Tjänsteutbudsrådet för hälso- och sjukvården (PALKO). Våren 2018 kommer PALKO att ge en rekommendation om huruvida behandling av brist på lysosomalt surt lipas med sebelipas alfa hör till det offentligt finansierade tjänsteutbudet för hälso- och sjukvården. PALKO informerar separat om sin beredning av rekommendationen.

Kommentarer

Kommentarer om Fimeas utvärderingssammanställning kan lämnas fram till 28.2.2018. Kommentarerna ska skickas till registratorskontoret på Fimea, adress [email protected]. Kommentarerna är offentliga och de kan publiceras på Fimeas webbplats.

Läs mer

Utvärderingssammanställning: Sebelipaasi alfa lysosomaalisen happaman lipaasin puutoksen hoidossa  (på finska, resumé på svenska och på engelska)